抗血栓的新型DNA药物

各种医疗情况，包括心脏病发作和的极端病例，都需要使用抗凝剂和预防血栓的药物。但最常用的肝素可能会导致潜在致命的副作用，使血栓变得更糟而不是更好。这种情况只发生在少数患者身上，因此通常不探索有效的治疗方法。

包括东京大学在内的研究人员首次提出了一种无副作用的抗凝治疗方法，迄今为止，该治疗方法已在试验小鼠中证明有效，并且可以在短短几年内为人体试验做好准备。

人类凝血酶。凝血酶是一种负责出血和血液凝固的酶，具体取决于它的激活方式，并且有两个DNA药物结合位点。图片来源：Yoshimoto等人。CC-BY

COVID-19大流行给世界各地的人们带来了巨大的灾难。在撰写本文时，尽管世界大部分地区似乎已经向前发展，但大流行的影响仍然挥之不去。

一些尚未广泛报道的COVID-19极端病例的一方面是使用抗凝药物肝素试图减少患者血栓时所带来的并发症。

少数人(最多3%的接受者)会出现肝素诱导的血小板减少症(HIT)的副作用，这是一种可能致命的快速血液凝固，与预期效果相反。

其他医疗问题，如心脏病、肾透析，甚至一些手术，也可能需要抗凝剂。

肝素是第一种抗凝剂并被广泛使用-世界卫生组织认为它非常重要。

但是，由于HIT患者数量较少，因此制药行业缺乏兴趣，尽管该问题很严重，而且由于COVID-19的影响而有所增加，但该问题尚未得到充分研究。这对孕妇来说尤其成问题，因为她们无法接受现有的治疗方法，因为这些治疗方法可能会对胎儿产生不利影响。

东京大学生命科学系副教授KeitaroYoshimoto表示：“HIT的最佳治疗方法是输注凝血酶抑制剂，但目前的药物可能会导致严重出血，而且没有解毒剂可以避免这种情况。”。

“理想情况下，我们可以完全避免HIT。但目前这是不可能的，因此我们需要一种新的低风险凝血酶抑制剂来替代现有的药物。我和我的团队创造了这种抗凝剂，并在小鼠和人类血浆中进行了验证。”

该团队设计了一种由DNA分子组成的下一代凝血酶抑制剂，其中包括一种防止严重出血的新机制。

该药物中的关键分子被称为双特异性适体，其特殊功能是能够同时结合多个物体。另一个有用的功能是短DNA片段，它可以作为HIT期间不良凝血副作用的解毒剂。

这种基于DNA的药物本质上比基于更简单、更传统化学的药物能够实现更复杂的行为。

研究小组通过对小鼠的研究表明，这种治疗方法的效果是目前最好的HIT治疗方法的10倍左右。

对孕妇的另一个好处是，基于核酸的药物和随附的解毒剂不会穿过胎盘到达胎儿，因为药物中的DNA分子太大，无法穿过胎盘呈现的屏障。

这项研究的开展是因为Yoshimoto在生物化学和分子分离科学方面拥有丰富的经验，专门研究一种称为MACE®-SELEX的方法，用于选择适体(可用于医学的DNA短片段)。

他与日本奈良医科大学专门研究血栓生物学的助理教授坂田明日香合作，与他们的团队一起开始利用吉本的想法来解决坂田研究中提出的医学问题。

“我们希望尽快进行人体试验，”吉本说。“临床前研究最多需要两年时间，完成人体临床试验需要五年时间。尽管HIT患者人数很少，但病情如此严重，我认为我们必须尽快解决这个问题。”

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