囊性纤维化基金会资助向肺部输送纳米颗粒

基因治疗领域似乎正在集体转向探索递送系统，囊性纤维化基金会(CFF)也不例外。该非营利组织最近宣布，他们将投资高达200万美元，探索一种向肺部提供基因治疗的新方法。他们将通过资助开发一种创新的递送方法来实现这一目标，该方法使用由波士顿公司Nanite开发的聚合物纳米颗粒，包括与基因货物相结合的小型聚合物结构。Nanite是一家非病毒基因传递公司，正在开发一种新型可编程聚合物纳米粒子，用于一系列模式和适应症。这项投资建立在该公司最近宣布的600万美元种子融资的基础上。

为囊性纤维化(CF)患者开发新疗法的最重大挑战之一是有效的药物输送。聚合物纳米颗粒(PNP)是一种递送方式，与其他将基因治疗递送到细胞中的方式相比，它具有多种优势。具体而言，PNP可能比病毒和脂质纳米颗粒不太可能触发免疫反应，并且可能比脂质纳米颗粒更稳定和更通用，而脂质纳米颗粒释放到细胞的药物有效负载量可能受到更多限制。

Nanite的平台SAYER将高通量合成与人工智能(AI)结合起来，旨在快速探索大型化学空间，以确定将遗传物质递送到不同组织的最佳PNP候选物。

借助CFF的这笔新资金，Nanite将致力于开发聚合物纳米颗粒，该纳米颗粒可以准确地将信使RNA疗法输送到肺部，同时可能更好地抵抗堵塞CF患者肺部的粘稠粘液。最终，Nanite希望扩大这些进步，以提供任何类型的基因治疗，并针对受CF影响的其他器官，例如胰腺。

Nanite首席执行官兼联合创始人SeanKevlahan博士表示：“我们很高兴宣布囊性纤维化基金会的这项投资，我们将利用该投资探索一种将基因疗法引入CF患者肺部的新方法。”“我们专有的SAYER平台将自动化聚合物合成和高通量体内筛选与人工智能相结合，允许设计可编程聚合物纳米粒子，以提供具有组织特异性的广泛遗传货物。我们计划与更多的患者倡

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