东方时讯网根据发表在《临床肿瘤学杂志》上的西北医学研究，两种药物的组合在治疗具有FMS样酪氨酸激酶3(FLT3)基因突变的复发性或难治性急性髓性白血病(AML)方面显示出希望。
根据资深作者JessicaAltman医学博士的说法，Venetoclax(一种BCL2抑制剂)和gilteritinib(一种FLT3抑制剂)的组合有可能改善结果并允许患者使用口服药物而不是必须在医院进行的治疗，血液学和肿瘤学系医学教授。
根据之前发表在《新英格兰医学杂志》上的一项研究，与化疗相比，使用gilteritinib可提高难治性或复发性AML患者的生存率。Gilteritinib靶向FLT3突变。通常，使用标准化疗方法的复发性或难治性AML的中位总生存期为4至7个月。
在当前的II期试验中，研究人员研究了将venetoclax添加到gilteritinib的疗效。研究人员每天使用venetoclax和gilteritinib治疗复发性或难治性AML患者。在入组的61名患者中，其中56人患有FLT3突变，64%的突变患者曾接受过FLT3抑制剂治疗。
该研究发现，在获得改良完全缓解的60%的FLT3-ITD参与者中，定义为FLT3-ITDVAF小于或等于10的分子反应，高于单独使用gilteritinib。
奥特曼说，尽管药物组合已被证明更有效，但它与骨髓抑制有关。试验中的大多数参与者都经历了与这种疗法相关的血细胞减少症——一种低于正常水平的血细胞计数，因此接受这些疗法的人需要经常监测他们的血细胞计数。使用venetoclax的剂量中断和修改来减轻骨髓抑制。
FTL3突变患者的改良复合完全缓解(mCRc)率为75%。
在gilteritinib获批之前，这些患者的标准护理通常需要住院一个月或更长时间并接受强化化疗。
“能够为患者提供口服的东西，让他们可以在家，这是非常了不起的，”奥特曼说。“即使他们必须经常来实验室工作和拜访我们，他们仍然可以在家中感到舒适。”
除了这种药物组合之外，Altman说这项研究为在治疗早期研究这些类型的组合药物治疗打开了大门。这种治疗不是治愈性的，但它可以让患者获得干细胞移植的治愈性治疗。这组作者说，这样的疗法也可以在年轻人身上进行研究。