诺华基因疗法跨越200万美元大关其​​他人会跟随吗

Zolgensma是第二脊肌萎缩症治疗获得批准，以下生物遗传(BIIB)和伊奥尼斯制药'(离子)药物Spinraza。该制药公司周五表示，诺华公司的基因疗法批发价格为212.5万美元。该价格基于对慢性脊髓性肌萎缩症治疗的估计。诺华公司在新闻发布会上说，在儿童生命的前10年，这些费用往往超过400万美元。诺华与专业药房Accredo合作，提供长达五年的按时付款选项。基因疗法为医疗保健系统提供了一个棘手的主张。生物制药公司表示，这可能是某些遗传性疾病的永久性解决方案。另一方面，他们的批评者说基因疗法尚未证明在长期临床试验中。“虽然我们作为医疗保健系统需要考虑的问题很多，但我们的工作是确保这些救命药物价格合理且可供需要的患者使用，”Cigna首席临床官员Steve Miller说道。书面陈述。

基因治疗获得FDA批准在股市今天，诺华公司的股票比平均水平的跃升3.7%，至87.52体积。Biogen股价下滑至227.06，Ionis股价下挫3.6%至64.72。Biogen销售Spinraza。Ionis从这些销售中获得版税。新!投资IBD播客：获取最新一集并立即免费订阅Zolgensma获得批准用于治疗2岁以下患有脊髓性肌萎缩症的患者。Spinraza于2016年底获得批准，可以治疗婴儿和儿童。Spinraza每次注射成本为125,000美元。Spinraza第一年的成本为750,000美元，之后每年为375,000美元。Evercore的分析师Umer Raffat指出，Zolgensma的成本在五年内每年达到425,000美元。这比Spinraza的五年平均成本略低。

此外，RBC Capital Markets分析师Brian Abrahams表示，诺华公司正在与15名付款人进行讨论，讨论不同的支付机制。他希望其他基因治疗公司能够从诺华的书中读到一页。“我们注意到适应症和疾病的严重程度各不相同，但Zolgensma的价格可以帮助像Sarepta Therapeutics(SRPT)这样的公司在他们的基因疗法中为数百万美元的价格标签提供一个案例，Abrahams在一份报告中说。他预计两种Sarepta基因疗法的价格为250万美元。Spinraza竞争对手被期待自从Spinraza获得批准以来，分析师一直在猜测像PTC Therapeutics(PTCT)和罗氏(RHHBY)这样的潜在竞争对手可以轻松分享。去年，诺华公司支付了87亿美元收购Zolgensma的制造商AveXis。

最近Zolgensma的数据好坏参半。今年4月，诺华公司称，一名婴儿在一项Zolgensma研究中死亡。不久之后，欧洲的第二个婴儿在基因治疗测试中死亡。早期研究结果表明，基因治疗可能与欧洲的死亡有关。但也是在4月，诺华公布了脊髓性肌萎缩治疗的新数据。数据显示，接受基因治疗的婴儿的存活期延长，神经肌肉疾病的改善措施和发展里程碑的实现。在投资者商业日报的一份书面声明中，Biogen表示欢迎“为患者提供新的治疗选择，并认为对SMA社区做出选择非常重要。”

Biogen重申，对于年龄超过2岁的患者，Spinraza仍然是唯一的脊髓性肌萎缩治疗药物。此外，Spinraza已在超过600名患者中进行了六年的研究。“相比之下，Zolgensma已在15名患者中进行了研究，其标签中包含来自FDA的'黑匣子警告'，其中承认可能存在与急性严重肝损伤相关的严重风险，需要在治疗后进行复杂的患者监测，”Biogen说。至于定价，Biogen认为“由于基因治疗的长期(效率)尚不清楚，因此10年以上的任何计算都是高度推测的。”

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