生物分子凝聚物可能会彻底改变药物发现

文“Modulatingbiomolecularcondensates:anewapproachtodrugdiscovery”，研究了生物分子凝聚物改变药物发现的潜力。冷凝物是无膜细胞器，通过相分离在整个细胞中动态形成。

据公司发言人称，在过去十年中，科学家们越来越关注生物分子凝聚物在细胞组织和疾病中的作用，并补充说Dewpoint的作者讨论了针对生物分子凝聚物开发各种疾病治疗剂的未开发机会。

DewpointTherapeutics医学博士、CSPIsaacKlein表示：“据我们所知，这是第一次组装出一个连贯的逻辑，概述了对凝聚物生物学的深入理解如何彻底改变整个治疗领域的药物发现过程。”作者。

“在过去十年中，据报道，被称为生物分子凝聚物的无膜组装体通过在具有不同特性的亚细胞环境中分隔特定蛋白质和核酸，在许多细胞功能中发挥关键作用。此外，越来越多的证据支持这样一种观点，即生物分子凝聚物通常通过相分离形成，其中单相系统分层为由特定生物分子的凝聚相和稀相组成的两相系统，”研究人员写道。

“对正常和异常细胞状态下凝结水功能以及凝结水形成机制的新兴理解正在为人类疾病提供新的见解并揭示新的治疗机会。从这个角度来看，我们提出这样的见解可以实现以前未探索的药物发现方法，该方法基于识别凝结物修饰疗法(c-mods)，我们讨论了所涉及的策略、技术和挑战。”

凝结水失调作为疾病起源的潜在节点

作者提出，凝结水失调可能代表具有不同遗传背景和环境暴露的患者的疾病起源节点，并且可以利用这些节点作为药物靶点。他们指出，经典的药物发现侧重于修改单个目标生物分子的功能。

这篇期刊文章总结了过去十年中出现的生物分子凝聚物形成、溶解和调节的规则。基于这些规则，作者讨论了凝结水功能障碍如何导致各种疾病，包括神经变性、癌症、心肌病和病毒感染。

研究人员表示，通过将药物靶标重新想象为存在于凝聚物中的“分子群落”，他们可以改变以前被认为不可药化的生物途径和生物分子的功能。

冷凝药物发现的另一个有希望的方面是，通过针对疾病节点，单一治疗剂可能有助于治疗更大的患者群体。

“凝聚物与药物发现中以前见过的任何东西都不一样。Dewpoint正在引领对冷凝物的理解以及开发新药以恢复异常冷凝物功能的多种方式。以前没有人从药物发现的角度发表过生物分子凝聚物的潜力，而Dewpoint的科学家正在为该领域提出一个突破性的观点，”DewpointTherapeutics的治疗学委员会和科学顾问委员会成员MarkMurcko博士评论道作者。

“Dewpoint开发了一个平台和药物发现管道，利用尖端技术和对凝析油生物学的深刻理解来发现新型凝析油改性剂或c-mod，”Klein补充道。“这些分子有能力解决复杂疾病的根本原因，并解决以前无法解决的目标。”

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