CRISPR疗法可减轻肿胀并降低遗传性血管性水肿发作的频率

研究人员在今年肯塔基州路易斯维尔举行的美国过敏、哮喘和免疫学学会(ACAAI)年度科学会议上展示了一项新研究的结果，该会议表明使用CRISPR基因组编辑技术的治疗成功地减轻了肿胀并降低了发作频率遗传性血管性水肿(HAE)。HAE是一种罕见的遗传性疾病，其特征是身体各器官和组织发生严重、反复和不可预测的肿胀发作，这可能会导致疼痛、虚弱和危及生命。

“NTLA-2002是一种一次性的、系统管理的CRISPR基因组编辑候选药物，正在为HAE开发，”临床免疫学家HilaryLonghurst博士说，他是奥克兰Distract健康委员会的高级医疗官(免疫学)和hon。奥克兰大学副教授。“它旨在敲除肝细胞中的KLKB1基因，从而减少一种叫做激肽释放酶的特定蛋白质的产生，这种蛋白质的不受控制的活动是导致HAE患者反复发作、使人衰弱和可能致命的肿胀发作的原因。”

IntelliaTherapeutics正在开发的NTLA-2002第一阶段人体研究的中期临床数据涉及迄今为止接受25mg、50mg、50mg递增剂量治疗的HAE患者(男性和女性)和75毫克。

“虽然数据仍在不断涌现，但在25和75mg剂量队列中接受单剂量NTLA-2002治疗的所有患者血浆激肽释放酶水平都迅速且显着降低，”该研究的资深作者、医学博士DannyCohn补充道。“对于达到评估HAE发作的预定时间点的25mg剂量队列中的三名患者，所有患者的HAE发作也显着减少。”

在25和75mg剂量水平下，NTLA-2002一般耐受性良好，大多数不良事件的严重程度较轻。最常见的不良事件是输液相关反应，大部分为1级，并在一天内解决。迄今为止，没有出现剂量限制性毒性，没有严重的不良事件，也没有观察到3级或更高级别的不良事件。

“这些早期数据支持NTLA-2002作为一种潜在的一次性治疗来治愈HAE的症状，”该研究的第一作者Longhurst指出。“该项目的临床开发将继续进行，临床试验的随机II期部分将于2023年上半年开始。”

Longhurst的演讲题目是“在遗传性血管性水肿患者中对KLKB1进行体内CRISPR/Cas9编辑：一项首次人体研究”。

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