首个获批用于成年B型血友病的基因疗法

FDA批准了UniQure的Hemgenix(etranacogenedezaparvovec)，这是一种基于腺相关病毒载体的基因疗法，用于治疗成人血友病B(先天性因子IX缺乏症)。

“血友病的基因治疗已经出现了20多年。尽管血友病的治疗取得了进展，但出血事件的预防和治疗会对个人的生活质量产生不利影响，”FDA生物制品评估和研究中心主任、医学博士、博士说。“今天的批准为血友病B患者提供了一种新的治疗选择，代表了为那些患有与这种血友病相关的高疾病负担的患者开发创新疗法的重要进展。”

血友病B是一种遗传性出血性疾病，由凝血因子IX水平缺失或不足引起，凝血因子IX是一种产生血块以止血所需的蛋白质。症状可能包括受伤、手术或牙科手术后长时间或大量出血;在严重的情况下，出血事件可以在没有明确原因的情况下自发发生。长时间的出血会导致严重的并发症，例如关节、肌肉或内脏器官(包括大脑)出血。

血友病B约占血友病患者的15%

大多数患有血友病B并出现症状的人都是男性。B型血友病在人群中的患病率约为四万分之一;血友病B约占血友病患者的15%。许多这种疾病的女性携带者没有任何症状。然而，估计有10-25%的女性携带者症状较轻;在极少数情况下，女性可能会出现中度或重度症状。

治疗通常包括更换缺失或不足的凝血因子，以提高身体止血和促进愈合的能力。患有严重血友病B的患者通常需要静脉内(IV)输注因子IX替代产品的常规治疗方案，以维持足够水平的凝血因子以防止出血事件。

Hemgenix是一种一次性基因治疗产品，通过静脉输注单剂量给药。它由携带凝血因子IX基因的病毒载体组成。该基因在肝脏中表达以产生因子IX蛋白，以增加因子IX的血液水平，从而限制出血事件。

据报道，总部位于澳大利亚的CSL将以单剂量350万美元的价格销售该药物。

两项研究对57名18至75岁患有重度或中重度血友病B的成年男性进行了Hemgenix的安全性和有效性评估。有效性是根据男性年出血率(ABR)的下降情况确定的。在一项有54名参与者的研究中，与基线相比，受试者的因子IX活性水平增加，对常规因子IX替代预防的需求减少，ABR降低54%。

与Hemgenix相关的最常见不良反应包括肝酶升高、头痛、轻度输液相关反应和流感样症状。应监测患者血液中的不良输注反应和肝酶升高(转氨酶)。

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