实验药物显示出对抗狼疮的希望

一种已被证明可治疗狼疮患者皮疹的实验性药物也可能有助于缓解与狼疮相关的关节疼痛。在美国，影响多达150万人的狼疮是一种自身免疫性疾病，其中身体的免疫系统对自身的关节、皮肤、大脑、肺、肾脏和血管失灵。

一项临床试验显示，与服用安慰剂(或模拟药物)的人相比，服用litifilimab的狼疮患者的关节压痛和肿胀明显减轻。

作为一种疫苗，这种新药是一种单克隆抗体。这些是针对细胞上特定蛋白质的人造分子。在这种情况下，该药物靶向一种称为血树突细胞抗原2(BDCA2)的蛋白质。这种蛋白质存在于浆细胞样树突状细胞(PDC)上，它产生包括1型干扰素在内的炎症分子。

“有很多证据表明干扰素在狼疮中很重要，”研究作者RichardFurie博士说。他是纽约州新海德公园NorthwellHealth的风湿病学主任，也是纽约州曼哈塞特市范斯坦医学研究所的教授

“抗体与BDCA2结合，蛋白质被内化，1型干扰素的合成被关闭，”他解释说。“Litifilimab不会杀死细胞：它只是让它进入睡眠状态。”

Furie说，这种新药似乎也有助于冷却与狼疮有关的其他炎症蛋白，但它的主要作用是对1型干扰素。

在这项研究中，102名至少有4个触痛和4个关节肿胀的狼疮患者接受了450mg剂量的litifilimab或安慰剂治疗24周。该药物每四个星期注射一次。

研究人员发现，与服用安慰剂的患者相比，服用litifilimab的患者关节肿胀和触痛更少。

Furie说，除了改善关节症状外，这种新药还改善了皮疹，并且在衡量整体狼疮症状和活动的量表上具有“非常强大”的效果。

“这种药物对皮肤病非常有好处，这种强烈的反应表明它对全球狼疮也有好处，而不仅仅是关节炎，”他说。制药商Biogen赞助了这项新试验。

现在，新药进入更大规模的3期试验，以测试安全性和有效性。然后，Furie说，希望它继续向美国食品和药物管理局的批准迈进。

“未来是光明的，”他说。“狼疮有很多药物开发，我们终于看到了成功。”

研究结果发表在9月8日的《新英格兰医学杂志》上。7月，同一期刊发表了litifilimab治疗皮肤狼疮的有希望的结果。

洛杉矶Cedars-Sinai医学中心的风湿病学家和医学教授DanielWallace博士撰写了一篇社论，附有最新发现。

“这种药物对全身性和皮肤[皮肤]狼疮都有希望，”华莱士说。

然而，服用这种药物的人患带状疱疹的风险确实更高。

“建议患者在[开始使用这种药物]之前接种带状疱疹疫苗，”华莱士说。这也被推荐用于另一种于2021年8月获批的靶向干扰素的狼疮药物。

他说，在litifilimab获得批准之前，还需要进行更多的研究。

“要研究的主要问题是，第一，该药物如何在研究中代表性不足的有色人种中起作用，第二，它如何在患有严重威胁器官疾病的患者中起作用，”华莱士说。

他指出，狼疮不成比例地袭击了种族和少数族裔群体，他们也更有可能患上严重的狼疮。

风湿病学家JillBuyon博士对新药和目前的狼疮药物管线持谨慎乐观态度。她是纽约市纽约大学朗格尼狼疮中心的主任。

“我不仅受到临床数据的影响，还受到干扰素信号上游且更直接针对来源的机制的影响，”她在谈到litifilimab时说。

与这项新研究无关的布扬说，现在要知道哪些狼疮患者对新药的反应最好还为时过早。

“关节炎是狼疮未得到满足的需求，我们在治疗它方面并没有取得很大的成功，”她说。“这种新药令人兴奋，因为它非常有针对性，似乎对关节炎非常有效，并且紧随皮肤[皮肤]研究之后。”

Buyon说，肯定需要更多的狼疮药物，因为目前的药物有时只对某些人有效。

狼疮治疗的未来预计将涉及精准医学或根据患者疾病的非常具体特征进行匹配治疗。

“我们现在正在寻找越来越具体的机制，以便我们可以首次在狼疮中使用精准医学，”她补充说。

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