Vamorolone对Duchenne肌营养不良症男孩有效且安全

根据8月29日在线发表在JAMANeurology上的一项研究，对于患有Duchenne肌营养不良症(DMD)的男孩，vamorolone是一种结构独特的解离性甾体抗炎药，在24周内有效且安全。

来自英国纽卡斯尔医院NHS基金会信托基金和纽卡斯尔大学的医学博士MichelaGuglieri及其同事在一项包括4岁男孩的随机、双盲、多中心研究中检查了vamorolone是否能够在降低DMD安全问题的同时保持疗效小于7岁。该研究包括四个治疗组：安慰剂组;泼尼松0.75mg/kg/天;伐莫龙2mg/kg/天;和vamorolone6毫克/公斤/天。121名男孩被随机分配到治疗组;114人完成了24周的治疗期。

研究人员发现，vamorolone6mg/kg/day从基线到第24周的站立速度变化的主要终点得到满足。前四个连续的次要终点也得到满足：站立时间、vamorolone、2mg/kg/day与安慰剂;六分钟步行试验，vamorolone，6和2mg/kg/天与安慰剂比较;和跑/走的时间10m速度，vamorolone，每天6mg/kg与安慰剂。在泼尼松治疗中，但在伐莫龙治疗的参与者中，身高百分位数和骨转换标志物有所降低。所有三个治疗组都出现了肾上腺功能不全的增加。

作者写道：“在广泛的剂量范围(每天2至6毫克/千克)上已证明的疗效可能使医生能够根据临床观察和患者偏好调整剂量。”

几位作者披露了与生物制药公司的关系，包括伐莫龙的制造商ReveraGen。

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